Hemofilian hoito

Lääkehoito

Hemofilian lääkehoidon tavoite on verenvuotojen hoito ja ennaltaehkäisy korvaamalla puuttuvaa hyytymistekijää. Monet lääkeyritykset tutkivat hemofiliaa intensiivisesti. Ne kehittävät lääkkeitä ja erilaisia apuvälineitä, joiden avulla sairauden kanssa on helpompi elää. Tavoitteena on löytää jonain päivänä hoito, joka parantaa sairauden kokonaan.

Viimeisten kolmenkymmenen vuoden aikana hemofiliapotilaiden hoito on kehittynyt merkittävästi. Ennaltaehkäisevä, kotona toteutettava hoito hyytymistekijävalmisteilla mahdollistaa useimmille hemofiliaa sairastaville hyvin tavallisen elämän.

Hemofilian hoitoon on käytössä useita sekä plasmaperäisiä että rekombinanttitekniikalla tuotettuja hyytymistekijä FVIII ja IX -valmisteita. Plasmaperäiset valmisteet nimensä mukaisesti eristetään veriplasmasta, kun taas uudemmassa rekombinanttimenetelmässä hyytymistekijät valmistetaan DNA-tekniikalla soluviljelmissä.

Ensimmäisten sukupolvien rekombinanttitekniikalla tuotetut hyytymisvalmisteet sisältävät orgaanista eli eläin- tai ihmisperäistä materiaalia, mutta uudemmat, kolmannen sukupolven valmisteet ja kehitteillä olevat neljännen sukupolven rekombinanttivalmisteet eivät sisällä niitä lainkaan.

Orgaanisen materiaalin käyttö rekombinanttivalmisteissa

Lähde: Acta Naturae. 2013 Apr-Jun; 5(2): 19–39, mukailtu taulukosta 2.

 

Hyytymistekijävalmisteiden sijasta tai lisäksi voidaan lievässä A-hemofiliassa käyttää desmopressiiniä (DDAVP) nenäsuihkeena, laskimonsisäisesti tai injektiona ihon alle. Desmopressiini lisää hyytymistekijä VIII:n pitoisuutta veressä. Vaikutus on yksilöllinen ja vaste on suositeltavaa tutkia ennen hoidon aloittamista.

Yleensä käytetään myös traneksaamihappoa, joka toimii estämällä syntyneen hyytymän (fibriinitulppa) hajoamista. Traneksaamihappo on tehokas etenkin limakalvo- ja nenäverenvuodoissa ja vähentää vuotoja esimerkiksi tekonivelleikkauksessa. Sitä käytetään tabletteina, liuoksena suun kautta tai suonensisäisesti.

Valmisteen valinta ja annostus on yksilöllistä. Valitun hoidon tuloksellisuutta seurataan laboratoriomäärityksin sekä tarkkailemalla muutoksia potilaan tilassa

Välitöntä hyytymistekijän korvaushoitoa vaativia tilanteita ovat erityisesti kasvojen, kaulan, suun ja kielen sekä silmien vammat; päähän, kaulaan, vatsan alueelle tai selkään tulleet iskut tai retkahdusvammat; poikkeava päänsärky; voimakas kipu ja turvotus missä tahansa kehon osassa ja varhainen nivelvuoto. Tällaisten tilanteiden sattuessa ei ole syytä epäröidä - on tärkeää että hemofiliapotilaan kynnys ottaa yhteyttä lääkäriin tai mennä päivystykseen on matala. Tukihoitona ovat aluksi kylmäpussi, raajan kohoasento, joustosidos ja kipulääke.

Pienissä vuodoissa hyytymistekijän taso pyritään nostamaan 20-30 %:iin normaalista ja suurissa vuodoissa vähintään 50-80 %:n tasolle. Tuore, itsestään syntynyt nivelvuoto hoituu yleensä kerta-annoksella, suuremmat tai pitkittyneet vuodot vaativat hoidon jatkamista pidempään. Yksilöllisestä annostelusta potilas saa tarkempaa tietoa omalta hemofilialääkäriltään.

Kivun laantuminen on merkki vuodon asettumisesta. Turvotus voi jatkua muutaman päivän. Vuotokohdan kuntoutus tulee aloittaa heti kivun laannuttua, jotta nivelen liikkuvuus ei kärsi.

  • Mitä hemofilia on?
    Opi ymmärtämään sairauttasi paremmin
  • Hoito ja seuranta
    Tunne tautisi hallinnan kulmakivet
  • Arki hemofilian kanssa
    Pelkällä maalaisjärjellä pääsee jo pitkälle